สามเดือนหลังจาก Biogen ยกเลิกการทดลองทางคลินิก ความร่วมมือที่ “ผิดปกติ” ที่กระตุ้น Aduhelm ทำให้มีการประชุม โทรศัพท์ และการแลกเปลี่ยนอีเมลระหว่างบริษัทกับ FDA อย่างน้อย 115 ครั้งในหนึ่งปี ตามรายงานของ Oversight and Reform Committees และพลังงานและการค้า
ความพยายามร่วมกันสิ้นสุดลงด้วยเจ้าหน้าที่ของหน่วยงานที่ช่วยเหลือไบโอเจนในการเตรียมเอกสารที่ใช้เพื่อสรุปคณะกรรมการที่ปรึกษาของ FDA ก่อนการประชุมเพื่อหารือเกี่ยวกับ Aduhelm ในวันที่ 6 พฤศจิกายน 2020 แม้ว่าองค์การอาหารและยามักจะปฏิบัติตามคำแนะนำของคณะกรรมการที่ปรึกษา แต่คราวนี้ไม่เป็นเช่นนั้น หลังจากที่ไม่มีสมาชิกของคณะกรรมการที่ปรึกษาแนะนำ Aduhelm องค์การอาหารและยาก็ยกเลิกแนวทาง อนุญาตให้ Biogen ย้ายยาผ่านกระบวนการอนุมัติที่รวดเร็ว
รายงานระบุว่า ตามคำแนะนำขององค์การอาหารและยา ยานี้ได้รับการติดฉลากสำหรับผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์กว่า 6 ล้านคนในประเทศนี้ แม้ว่าจะมีการทดสอบเฉพาะกับผู้ที่มีอาการอัลไซเมอร์ระยะแรกและมีอาการไม่รุนแรงก็ตาม
Sidney Wolfe ผู้ก่อตั้งกลุ่มสนับสนุน Public Citizen’s Well being Analysis Group กล่าวว่า “นี่เป็นการตัดสินใจที่เลวร้ายที่สุดของ FDA ในช่วงครึ่งศตวรรษที่ผ่านมา” “มันเป็นพันธมิตรที่ไม่เคยมีมาก่อนระหว่างบริษัทและองค์การอาหารและยา”
“เราได้ให้ความร่วมมืออย่างเต็มที่กับการประเมินของคณะกรรมการ และดำเนินการทบทวนข้อค้นพบและคำแนะนำของพวกเขาต่อไป” องค์การอาหารและยาระบุในแถลงการณ์เพื่อตอบสนองต่อรายงานดังกล่าว “มันเป็นหน้าที่ของเอเจนซี่ที่จะต้องโต้ตอบกับบริษัทต่างๆ บ่อยๆ เพื่อให้แน่ใจว่าเรามีข้อมูลเพียงพอที่จะแจ้งการตัดสินใจด้านกฎระเบียบของเรา เราจะทำเช่นนี้ต่อไปเพราะเป็นไปเพื่อประโยชน์สูงสุดของผู้ป่วย อย่างไรก็ตาม หน่วยงานได้เริ่มดำเนินการเปลี่ยนแปลงตามคำแนะนำของคณะกรรมการแล้ว”
ก่อนหน้านี้หน่วยงานได้ทำการสอบสวนภายในเกี่ยวกับการจัดการ Aduhelm และสรุปเมื่อกว่าปีที่แล้วว่า “ไม่มีหลักฐาน” ว่าข้อตกลงระหว่างบริษัทและหน่วยงานกำกับดูแลนั้น “ผิด” แม้ว่าการทำงานร่วมกันนั้น บรรทัดฐาน”. เหมาะสม.”
รายงานภายในระบุว่า การตัดสินใจทำงาน “ในเชิงรุก” กับไบโอเจนนั้น “สอดคล้องกับนโยบายขององค์การอาหารและยา” ทั้งในแง่ของ “ความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก” สำหรับการรักษาโรคอัลไซเมอร์ และมุมมองของเจ้าหน้าที่องค์การอาหารและยาว่าหนึ่งในการศึกษาของ Aduhelm อาจแสดงถึง “บางสิ่ง ” วิ่งกลับบ้าน” ในแง่ของความปลอดภัยและประสิทธิผล
รายงานจากคณะกรรมาธิการสภาทั้งสองยังตำหนิบริษัท โดยกล่าวว่า Biogen รู้ราคาเริ่มต้นที่ 56,000 ดอลลาร์ต่อปี ซึ่งลดลงเหลือ 28,000 ดอลลาร์ในเดือนมกราคม 2565 จะสร้างภาระหนักให้กับผู้ป่วย อย่างไรก็ตาม เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ บริษัทประเมินว่าการรักษาสามารถประหยัดเงินไบโอเจนได้ 18,000 ล้านดอลลาร์ต่อปี และนำเสนอสไลด์ต่อคณะกรรมการ: “ความมุ่งมั่นของเราคือการสร้างประวัติศาสตร์” และ “สร้างมันขึ้นมา” [the drug] เป็นหนึ่งในการเปิดตัวยาที่ดีที่สุดตลอดกาล”
อันที่จริงแล้ว Aduhelm ได้รับการพิสูจน์แล้วว่าเป็นอาชญากรทางการเงิน โดยสร้างรายได้ 3 ล้านดอลลาร์สำหรับปี 2021 ทั้งหมด
ในแถลงการณ์ตอบโต้รายงาน ไบโอเจนกล่าวว่ากำลังร่วมมือกับคณะกรรมการต่างๆ และ “ยืนหยัดในการดำเนินการที่เราได้ดำเนินการไปอย่างซื่อสัตย์” ถ้อยแถลงของไบโอเจนยังอ้างถึงการสอบสวนภายในขององค์การอาหารและยา ซึ่งสรุปว่าไม่มีหลักฐานของความผิดปกติในข้อตกลงระหว่างหน่วยงานและบริษัท
Biogen ติดอยู่ที่ป้ายราคาเริ่มต้นต่อปีที่ 56,000 ดอลลาร์ แม้ว่าจะมีการประเมินว่ายานี้อาจมีราคา 12,000 ล้านดอลลาร์ในปีเดียว ยารักษาอัลไซเมอร์ อื่นๆ ขายถูกกว่ามาก อุปทานหนึ่งปี รับ ราคาต่ำกว่า 8,000 ดอลลาร์; เอ็กเซลลอนยาในตระกูลเดียวกันมีราคาประมาณ 8,800 ดอลลาร์สำหรับการจัดหาหนึ่งปี และ นามดา ค่าใช้จ่ายน้อยกว่า $3,000 ต่อปี
รายงานระบุคำแนะนำที่องค์การอาหารและยาต้องปฏิบัติตามเพื่อ “ช่วยฟื้นฟูความเชื่อมั่นของสาธารณชนชาวอเมริกัน” เช่นเดียวกับการดำเนินการที่ไบโอเจนและบริษัทยาอื่นๆ ต้องดำเนินการเพื่อ “ปฏิบัติตามความรับผิดชอบต่อผู้ป่วยและครอบครัว” ยังไม่ชัดเจนว่าจะสามารถป้องกันไม่ให้เหตุการณ์เช่นนี้เกิดขึ้นในอนาคตได้หรือไม่ เนื่องจากคำแนะนำดังกล่าวปล่อยให้ขึ้นอยู่กับองค์การอาหารและยาและบริษัทในการเปลี่ยนแปลงนโยบายของพวกเขา
คณะกรรมการแนะนำให้ FDA จัดทำเอกสารการสื่อสารทั้งหมดกับผู้สนับสนุนยา สร้างระบบสำหรับการเป็นพันธมิตรกับบริษัทต่างๆ เพื่อจัดทำรายงานที่ใช้เพื่อแจ้งให้คณะกรรมการที่ปรึกษาทราบ และปรับปรุงคำแนะนำอย่างเป็นทางการสำหรับการพัฒนาและทบทวนยารักษาโรคอัลไซเมอร์ใหม่ๆ
ผู้สนับสนุนยาที่แนะนำโดยคณะกรรมการควรแจ้งข้อกังวลเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของการรักษาต่อ FDA อย่างชัดเจน และควรคำนึงถึงความคิดเห็นของผู้เชี่ยวชาญภายนอกเมื่อกำหนดราคาสำหรับยาใหม่
กล่าวกันว่า Aduhelm ซึ่งเป็นโปรตีนที่ผลิตในห้องปฏิบัติการฉีดเข้าเส้นเลือดดำของผู้ป่วยโดยตรง ได้ผลโดยการลดสารเหนียวที่เรียกว่า amyloid beta ซึ่งจับตัวเป็นก้อนระหว่างเซลล์ประสาทในสมองและทำให้การทำงานของเซลล์ลดลง นักวิทยาศาสตร์บางคนตั้งทฤษฎีว่าการสะสมของ amyloid beta ในสมองทำให้เกิดโรคอัลไซเมอร์
ในเดือนกันยายน 2558 ไบโอเจนเริ่มลงทะเบียนผู้ป่วยในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 สองรายการเพื่อทดสอบความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยาและเปรียบเทียบกับการรักษามาตรฐาน สามปีครึ่งต่อมา ในเดือนมีนาคม 2019 บริษัทประกาศว่าจะยุติการทดลองทั้งสองหลังจากได้รับรายงานอิสระที่สรุปว่าการรักษาจะไม่ชะลอการสูญเสียความทรงจำ ความสับสน และอาการทางสมองอื่นๆ ที่เกิดจากโรคอัลไซเมอร์
แต่การตายของยามีอายุสั้น
รายงานแสดงให้เห็นว่าสองเดือนหลังจากการทดลองสิ้นสุดลง ตัวแทนของไบโอเจนและองค์การอาหารและยาได้พบกันที่การประชุมด้านประสาทวิทยาในฟิลาเดลเฟียเพื่อหารือเกี่ยวกับผลการวิจัยจากการศึกษา เจ้าหน้าที่องค์การอาหารและยาแนะนำว่าหน่วยงานและบริษัทกำหนดเวลาการประชุมส่วนตัวเพื่อหารือเกี่ยวกับข้อมูลจากการทดลอง
เอกสารขององค์การอาหารและยาที่ได้รับการตรวจสอบในรายงานฉบับใหม่แสดงให้เห็นว่าไบโอเจนได้เริ่มการเจรจาอย่างไม่เป็นทางการกับหน่วยงานเพื่อตรวจสอบว่าข้อมูลจากการทดลองที่ไม่สมบูรณ์อาจให้ประโยชน์แก่ผู้ป่วยหรือไม่ การประชุมระหว่าง FDA และ Biogen ในกลางเดือนมิถุนายน 2019 ทำให้ทั้งสองฝ่ายเห็นพ้องที่จะจัดตั้ง “คณะทำงาน” ร่วมกัน
ในขณะที่เจ้าหน้าที่ของทั้งหน่วยงานและบริษัทแสดงความกังวลเกี่ยวกับการตัดสินใจบางอย่าง การทำงานร่วมกันจะนำไปสู่ความก้าวหน้าทางการแพทย์ของ FDA และ Biogen
ตัวอย่างเช่น องค์การอาหารและยาได้ออกการอนุมัติอย่างรวดเร็วสำหรับ Aduhelm แม้จะไม่ได้รับการสนับสนุนจากสมาชิกคนเดียวในคณะกรรมการที่ปรึกษาและไม่ได้ส่งแนวคิดไปยังการอภิปรายภายในหรือภายนอกองค์กร
นอกจากนี้ การอนุมัติขององค์การอาหารและยายังเป็นการละเมิดแนวทางปฏิบัติของตนเองสำหรับการรักษาโรคอัลไซเมอร์ระยะแรก ซึ่งกล่าวว่ามี “หลักฐานที่น่าเชื่อถือไม่เพียงพอ” ว่าผลของยาต่อ amyloid beta เพียงอย่างเดียวจะเพียงพอที่จะเป็นประโยชน์ต่อผู้ป่วย นักวิทยาศาสตร์ได้แสดงความคิดเห็นที่ขัดแย้งกันว่า amyloid beta เป็นสาเหตุของโรคอัลไซเมอร์หรือเป็นผลจากโรค
รายงานยังระบุว่าทีมงานของไบโอเจนได้ตรวจสอบผลกระทบทางการเงินของราคาเริ่มต้นของ Aduhelm ต่อผู้ป่วย และพบว่าประเทศนี้มี “ประชากรมากกว่า 65 คน [their] ทีมงานประเมินว่า 2 ใน 3 ของผู้ป่วยเมดิแคร์ที่มีความเสี่ยงที่จะเป็นโรคอัลไซเมอร์จะต้องออกค่าใช้จ่ายบางส่วนเอง แม้ว่ามากกว่าครึ่งจะมีรายได้น้อยกว่า 50,000 ดอลลาร์ต่อปี และมากกว่าหนึ่งในสามมีทรัพย์สินน้อยกว่า 5,000 ดอลลาร์ .
ในขณะที่รายงานเปิดเผยว่า บริษัท “ดูเหมือนจะได้พัฒนาโปรแกรมความช่วยเหลือทางการเงินสำหรับผู้ป่วยที่มีสิทธิ์” ผู้ตรวจสอบเขียนว่า “โปรแกรมเหล่านี้จะทำให้เกิดช่องว่างที่สำคัญในการรายงานข่าว”
แม้จะเผชิญกับความท้าทายด้านราคาสำหรับผู้ป่วย แต่ไบโอเจนคาดว่าจะใช้เงิน “500 ล้านถึง 600 ล้านดอลลาร์เพื่อสร้างกำลังการขาย” เพื่อทำการตลาดยาดังกล่าว รายงานระบุ
ห้าเดือนหลังจากยาออกสู่ตลาด ศูนย์บริการ Medicare และ Medicaid ประกาศว่าเบี้ยประกันภัยรายเดือนสำหรับ Medicare Half B จะเพิ่มขึ้น 14.5 เปอร์เซ็นต์ในปี 2565 ครึ่งหนึ่งคาดว่าจะมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้นเนื่องจากการรักษาอัลไซเมอร์แบบใหม่
เปอร์เซ็นต์ที่เพิ่มขึ้นแปลเป็นเบี้ยประกันภัยรายเดือนที่เพิ่มขึ้น 21.60 ดอลลาร์สำหรับผู้รับประโยชน์ Medicare Half B รายงานกล่าว ซึ่งเป็น “รายงานว่าเป็นการเพิ่มเงินดอลลาร์ที่ใหญ่ที่สุดในประวัติศาสตร์โครงการ”
ในส่วนของ Biogen ยังคงมีป้ายกำกับกว้าง ๆ ว่า Aduhelm สำหรับ “ผู้ที่เป็นโรคอัลไซเมอร์” แม้ว่าพนักงานจะสงวนไว้ก็ตามว่าไม่มีหลักฐานว่ามีประโยชน์ทางคลินิกสำหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคในระยะลุกลามของโรคมากกว่าผู้ที่มีส่วนเกี่ยวข้องกับโรค . การทดลอง บางคนในบริษัทได้แสดงความกังวลว่าความคืบหน้าของแผนการติดฉลาก “อาจทำลายความน่าเชื่อถือของบริษัท” รายงานระบุ
#การสบสวนในบานกลาวโทษ #FDA #และ #Biogen #สำหรบการอนมตยารกษาโรคอลไซเมอร
